細胞のガン化には「ガン遺伝子」と「ガン抑制遺伝子」が関係している。ガン遺伝子はいわばアクセル役をつとめ、これに変異が生じるとガン化が促進される。ガン抑制遺伝子は普段は細胞のガン化を抑制しているので、変異が生じるとブレーキが効かなくなった状態になりガン化する。遺伝子治療の代表的な方法は、ガンの病巣にＰ53というガン抑制遺伝子を注入するものである。
具体的にはアデノウイルスというウイルスを無害化して運び屋（ベクター）とし、それにＰ53を組み込んで病巣へ注入すると、Ｐ53が入ったガン細胞は、それ以上増殖出来なくなり死滅する、というのである。ただ、これは、Ｐ53をいわば抗ガン剤として使っており、先行している欧米での結果を見ると、ガンが縮小しても治すまでの力は無いようである。ガンは細胞の遺伝子が変異して生じるから、変異した遺伝子を元に戻すことが本来の遺伝子治療だろう。それが成功するためには、原因となる遺伝子変異の態様が判明していること、遺伝子を治す方法が存在すること、すべてのガン細胞の遺伝子を直せることが必要であり、いずれも難問なので、成功する見通しは暗い。